Presented by Dr. Morris Kletzel, Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
The presentation lasts 23 minutes
Dr. Kletzel will speak on:
- Diseases treated with transplant
- The donor search process
- The transplant procedure
- Risks associated with a transplant
- Long-Term Health Concerns for Pediatric Survivors
Transcription (English Translation coming soon)
Bienvenido Dr Kletzel.
Dr Kletzel nos podría usted decir qué enfermedades infantiles requieren trasplante de médula ósea?
Estamos haciendo los trasplantes de médula ósea para pacientes pediátricos que sufren enfermedades malignas y no malignas. Dentro de las enfermedades malignas están las leucemias, los linfomas, el neuroblastoma y algunas otras enfermedades más raras como los tumores del cerebro.
Para las enfermedades no malignas estamos haciendo trasplantes para aquellos pacientes con inmunodeficiencias congénitas. Aquellos pacientes que tienen problemas de hemoglobina como pacientes con anemia de células falciformes y pacientes con talasemia. Y hay otras enfermedades más raras, o enfermedades metabólicas, para las que también hacemos trasplantes.
Anualmente ¿cuántos niños requieren trasplante de médula ósea en los Estados Unidos?
Aproximadamente 2500 niños reciben trasplantes cada año.
Cuando un niño requiere trasplante de médula ósea, ¿quién es la persona adecuada para este trasplante?
Cuando un niño necesita un trasplante necesitamos un donante. En algunos casos el donante puede ser el mismo paciente, esto sería un trasplante autólogo para pacientes que tienen enfermedades cancerosas con tumores sólidos como el neuroblastoma o tumores del cerebro. En el caso de pacientes que tienen leucemia o cuya médula ósea está enferma, tenemos que buscar un donante en la familia. Habitualmente los hermanos son los mejores donantes. Y eso lo hacemos mediante “macheo” que se hace con el sistema de HLA. cuando no tenemos un donante en la familia, tenemos que buscar un donante en los registros nacionales e internacionales como el registro del National Marrow Donor Program o el programa de donantes altruistas en los Estados Unidos pero se busca en todo el mundo. Una vez que encontramos el donante correspondiente, entonces se puede proceder al trasplante. En algunos otros casos, usamos la sangre de cordón que está almacenada en bancos que son altruistas en donde podemos encontrar también un match para hacer el trasplante. Cuando queremos buscar un donante, lo que usamos es el sistema de HLA que es el sistema de los leucocitos que tiene unos antígenos en la superficie de las células blancas que nos permiten determinar un perfil exacto de cada uno de los donantes. Estos perfiles son muy específicos ya que cada persona recibe la mitad de sus genes del padre y la mitad de los genes de la madre. Entonces, si hay dos niños en la misma familia que reciben los mismos genes del padre y de la madre, se consideran compatibles. Si no es así las posibilidades se reducen a una en cuatro,o sea, en cada embarazo puede haber un porcentaje del 25% de que haya compatibilidad entre los dos hermanos. Si no es así, entonces tenemos que buscarlo fuera de la familia. Muchas veces los hermanos que no son de los mismos padres no pueden ser donantes. Esto es muy importante.
Entonces, ¿solamente se necesita tomar una muestra de sangre del donante? ¿No se necesita hacer una prueba de la médula ósea para saber si es compatible?
Cuando necesitamos hacer la tipificación del donante, lo podemos hacer con un poquito de sangre de la sangre periférica. No necesitamos hacer un examen de la médula ósea para saber si son compatibles. En algunas ocasiones, cuando el bebé es muy pequeño y no queremos tomar una muestra de sangre porque es difícil o porque es muy traumática, podemos tomar un poquito de muestra de la boca, como se hace en algunos de los programas que se ven en televisión. Un poquito de ADN es suficiente para hacer la tipificación y ver la compatibilidad
Se está usando continuamente el término de cordón umbilical ¿Nos podría explicar en qué consiste?
Nos referimos a la sangre que se encuentra como residuo en la placenta después de que el bebé ha nacido. Estas células se pueden usar muy bien para el trasplante siempre y cuando sean compatibles con la persona que lo va a recibir.
Si un hermano tiene las características necesarias para la donación ¿Cómo se extrae su médula ósea?
Para recolectar las células madres o células de tallo para hacer un trasplante en el donante pediátrico tenemos dos opciones:
Una opción es tomar las células de la médula ósea y esto se hace llevando al donante a la sala de operaciones, se le pone bajo anestesia y se toman muestras de la médula ósea de los huesos de la cadera. Una vez que obtenemos la cantidad suficiente de células este paciente se transfiere a la sala de recuperación para que se recupere sin mayor problema. Muy rara vez requieren de transfusiones, pero si es así se les da su propia sangre.
La otra opción es tomar las células de tallo, células madre, de la sangre periférica y esto se hace por medio de unas hormonas que estimulan a las células madre de la médula ósea para que salgan a la sangre periférica. Esto se hace insertando un catéter, un tubito, que va por la vena para poder ponerlo en una máquina de aféresis en la cual el paciente está sentado y se le toma la muestra hasta que se tienen las cantidad de células adecuadas. Nosotros le damos a los pacientes la alternativa de hacer cualquiera de los dos, dependiendo la edad del paciente. Si el paciente puede estar quieto para poder tomar la sangre por el método de aféresis o si necesita estar bajo sedación completa porque no va a estar tranquilo para poder obtener las células. Entonces, tienen la opción de cualquiera de los dos métodos.
¿Existe algún riesgo con los sedantes que se le dan al donante que se le va a extraer células de sangre de la médula ósea?
No, no existen grandes riesgos para los pacientes que son donantes. El mayor riesgo de la anestesia es que algunos pacientes no toleran bien el anestésico y esto puede causarles ciertos problemas. El riesgo es muy, muy bajo. Hemos hecho más de mil trasplantes y no hemos notado ningún problema con el tipo de anestesia. Algunos otros riesgos son el riesgo de infección, ya que ponemos muchas agujas en los huesos de la cadera y mientras ponemos estas estas agujas podemos obtener o causar alguna infección, y por último el dolor. Después de la operación como cualquier otro procedimiento, puede sentir dolor por uno o dos días después de obtener la médula ósea.
Se menciona que puede haber dolor después de la donación. ¿Nos podría explicar en qué consiste y qué podría esperar el donante en cuanto al dolor?
El dolor en estos pacientes es muy ligero. Habitualmente, inmediatamente después de la obtención de la médula les damos una dosis de morfina o de un narcótico para que estén tranquilos pero habitualmente se van a la casa el mismo día y muchos de ellos regresan a la escuela al día siguiente sin ningún problema. En ocasiones hay que darles un poquito de tylenol o de acetaminofén, a veces, con un poco de codeína dependiendo de cómo sienten el dolor. La mayor parte de ellos regresan a la escuela y llevan una vida normal al día siguiente.
¿Existe algún riesgo para el niño donante de células de sangre periférica en lugar de células de médula ósea?
En el caso de los pacientes que van a donar sangre periférica el riesgo principal es la inserción del catéter o tubito que se pone habitualmente en una de las venas del cuello y se hace llegar hasta el corazón donde vamos a poner a la sangre a circular para obtener las células de tallo o células madre. Este procedimiento lo hace un experto, que es un radiólogo intervencionista. El radiólogo intervencionista hace esto como parte de su actividad diaria y el riesgo de infección obviamente existe siempre que insertamos algún catéter. Una vez que el paciente se le ha insertado el catéter y se pone en la máquina no hay ningún riesgo. Excepto si el paciente se mueve o no se comporta durante el procedimiento.
Los padres habitualmente hacen muy buen trabajo manteniéndolos quietos. Rara vez tenemos que usar algún sedante. Tenemos una especialista, una persona que juega con ellos por 4 ó 5 horas para mantenerlos quietos mientras se hace el procedimiento y este no tiene ningún dolor.
Una vez que el procedimiento termina se remueve el catéter y existe un pequeño riesgo de sangrado en el sitio donde se insertó el catéter, y ese es todo el problema que pueden tener.
Entonces el niño antes de recibir la nueva médula o células ¿recibe una alta dosis de quimioterapia o radiación?
Para los pacientes pediátricos, con anterioridad, solamente teníamos una opción que es hacer los trasplantes tradicionales en los cuales usábamos únicamente dosis altas de quimioterapia para aquellos pacientes con enfermedades no malignas y quimioterapia más radiaciones para aquellos pacientes con enfermedades malignas. Estos eran regímenes muy muy tóxicos que eliminaban completamente la médula ósea y el sistema inmunológico de los pacientes. Hoy en día sabemos que hay otros regímenes que se empezaron a utilizar, en los adultos primariamente, porque ellos no aguantan la toxicidad de estos regímenes que son de intensidad reducida o de de toxicidad reducida o no mielo ablativos. Son tres términos que se pueden usar indistintamente. Esto se hace con la posibilidad de disminuir los efectos tóxicos de las dosis altas de quimioterapia y radiación, pero cada caso se debe tomar individualmente. Por ejemplo en pacientes con enfermedades no malignas preferimos usar aquellos regímenes de intensidad reducida para evitar que tengan la toxicidad. Sin embargo, en pacientes con enfermedades malignas nos vemos obligados a usar estos regímenes ablativos con dosis altas de quimioterapia y radiación de manera de eliminar al mismo tiempo que el sistema inmunológico, la enfermedad primaria.
¿Cómo es administrada la quimioterapia en un niño?
En los pacientes pediátricos la quimioterapia se administra exactamente de la misma forma que en los adultos. Se da por una catéter central, por un tubito que va al corazón, se da en forma intravenosa. No es necesaria ninguna otra manipulación durante la administración de la quimioterapia. Les damos líquidos para que estén bien hidratados, se les dan medicamentos para prevenir náusea y vómito y se les mantiene confortables. En algunos casos cuando damos la radiación, el paciente tiene que ser sedado.Entonces sí se requiere de un un trabajo un poquito más complicado ya que tenemos que tener una anestesista a disposición para ponerlos a dormir mientras se les da la radiación ya que tienen que estar muy callados y quietos mientras la radiación se está administrando.
¿Cómo se le hace el trasplante de médula ósea a un niño?
Es una pregunta muy importante ya que mucha gente nos pregunta cómo es que les damos la médula ósea. ¿La toman de un paciente y se la inyectan directo a la médula ósea? No, es muy sencillo. Es como una transfusión de sangre. Se pasa directamente por un catéter a la vena para dárselo al sistema circulatorio y el paciente no tiene ningún problema por el procedimiento. No es doloroso ni mucho menos, sin embargo para todo el mundo esta situación es un momento anticlimático.
¿En cuánto tiempo se recupera un niño después de un trasplante de médula ósea?
Los niños pasan en el hospital aproximadamente de cuatro a seis semanas. En algunos hospitales, los periodos son un poco más cortos que en otros. En otros, son un poco más largos dependiendo de los criterios que cada hospital use para que el paciente esté hospitalizado.Una vez que el paciente recibe el alta, hacemos un seguimiento muy, muy preciso, habitualmente en la consulta externa, con visitas de dos a tres veces por semana para que podamos vigilar si el paciente necesita transfusión de sangre, plaquetas o antibióticos para asegurar que se está recuperando en una forma adecuada. Esto se sigue por cien días aproximadamente después del día del trasplante.
¿Existen algunos efectos secundarios en la quimioterapia o en la radiación?
Sí, los pacientes tienen efectos secundarios después de la administración de la quimioterapia o la radiación. Primariamente, los efectos que acontecen inmediatamente después de la administración de la quimioterapia son las náuseas, el vómito, la pérdida del cabello. No se sienten muy bien. Los efectos posteriores son cuando bajan las cuentas de glóbulos blancos, la hemoglobina y las plaquetas lo cual les hace susceptibles de infecciones, anemia y sangrado. En esas ocasiones es que tenemos que hacerles transfusiones de plaquetas o de glóbulos rojos para que no tengan evidencia de sangrado, para que no tengan anemia.
Y si llegasen a tener alguna infección, en ese caso les suministramos antibióticos para tratar la infección. Aunque en muchos casos damos antibióticos de prevención para prevenir ciertas otras infecciones durante este periodo hasta que las células del donante prenden en el receptor, a lo que llamamos que el injerto ha tomado su sitio. En ese momento podemos tener la enfermedad de injerto contra Huésped. Cuando el injerto ha prendido, estas células que son del donante pueden reconocer a las células de la persona que las recibe como extrañas y nos causa la Enfermedad de Injerto contra Huésped. Una vez que las cuentas se recuperan y el riesgo de infección desaparece entonces es cuando se puede mandar el paciente a su casa.
Usted usó el término de Enfermedad de Injerto contra Huésped ¿nos puede explicar qué significa la Enfermedad de Injerto contra Huésped?
Es una enfermedad que ocurre en todos los trasplantes en diferentes grados. Muchas veces un grado muy ligero y en estos casos es de tratamiento muy sencillo. Esta enfermedad la podemos explicar sabiendo que le vamos a cambiar el sistema inmunológico al receptor del trasplante. Una vez que cambiamos el sistema inmunológico, tenemos que tener un receptor inmuno incompetente, que no tiene sistema inmunológico competente. Al darle las células del donante, este es un sistema inmunológico nuevo, que puede atacar las células de la persona receptora y el ataque es a las células de la piel, a las células del intestino y a las células del hígado. Este ataque puede ser muy ligero o puede ser muy severo. Hay algunos factores que predisponen a los casos más severos dependiendo del grado de compatibilidad que tienen, si los pacientes son compatibles hay menos riesgo de que haya enfermedad injerto contra huésped; la edad del donante y de la persona que recibe también es importante, mientras más mayores son de edad, más riesgo existe para tener esta enfermedad y también el grado de infecciones previas por el citomegalovirus que puede causar también que haya más riesgo de la enfermedad de injerto contra huésped.
Una vez que se vemos que el paciente tiene enfermedad de injerto contra huésped le podemos dar el tratamiento con medicinas inmunosupresoras para suprimir un poco el sistema inmunológico de la persona de la cual recibió las células. Esto va a ocasionar que las células se mantengan y llegue un momento en que se hagan compatibles o que puedan, lo que llamamos, reconocerse automáticamente unas a otras.
¿Existe algún efecto secundario en el trasplante?
El problema con los pacientes pediátricos es que estos pacientes no solo tienen la enfermedad sino que también son cuerpos que se están desarrollando, que están creciendo y en estos casos necesitamos darles a estos pacientes tratamientos que prevengan los efectos a largo plazo y esto depende qué tipo de régimen vamos a utilizar para hacer el trasplante. Si usamos un régimen de alto contenido de radiación, obviamente los efectos secundarios van a ser mayores. Si usamos un régimen de intensidad reducida los efectos tóxicos van a ser menores a largo plazo. Los podemos resumir en pocas palabras. En que pueden afectar el crecimiento del paciente, pueden causar lo que se llaman endocrinopatías, esto quiere decir que puede afectar las glándulas de crecimiento, como son la glándula pituitaria, la tiroides o los testículos y los ovarios causando esterilidad. Pueden, en ocasiones, causar cataratas y podemos en muchos casos tener también cánceres secundarios que pueden presentarse años después de haber usado este tipo de régimen.
Nosotros seguimos a nuestros pacientes trasplantados a largo plazo para poder determinar cuáles son estos efectos secundarios con los diferentes regímenes que estamos utilizando y tratar a los nuevos pacientes con
regímenes menos tóxicos a largo plazo.
¿Existe algún riesgo de esterilidad con la quimioterapia?
En los pacientes pediátricos el riesgo de esterilidad es muy alto con afección a los testículos y a los ovarios. Yo casi diría que el 100% de los pacientes que reciben un trasplante de tipo mieloablativo o de intensidad normal o tradicional no van a poder tener bebés, van a ser estériles. Hay formas de prevenir esto y tomar en aquellos pacientes que tienen la edad suficiente sus espermatozoides y ponerlos en bancos espermatozoides en el caso de los hombres y en el caso de las mujeres de edad adolescente tomar huevos de los ovarios y ponerlos en el congelador para después hacer fertilización in vitro. Sin embargo para los niños pequeños esto no es una posibilidad y estamos experimentando con la posibilidad de mantener pedazos de testículo o pedazos de ovario, congelarlos para después generar la producción de espermatozoides u ovarios. Pero esto es en forma experimental y hay muy pocos centros que lo están haciendo.
La quimioterapia o radiación ¿afecta a los niños en alguna habilidad de aprendizaje?
Tenemos algunos pacientes que reciben trasplante y pueden desarrollar problemas de lenguaje o aprendizaje. Es difícil de diferenciar si las deficiencias del lenguaje y el aprendizaje son secundarias al trasplante o son pacientes que iban a tener estas alteraciones de todas formas. Sabemos que hay muchos niños en las escuelas que tienen problemas de lenguaje o de aprendizaje que nunca recibieron un trasplante. Entonces tenemos que tener mucho cuidado en saber cuáles son, si es secundario a los trasplantes o a la radiación o esto es porque el paciente iba a tener estas estas anormalidades. Lo que nosotros sabemos es que si tomamos grupos grandes de niños que han tenido trasplantes y tomamos grupos que nunca han recibido trasplante o quimioterapia o radiación, la incidencia de enfermedades o alteraciones en el aprendizaje son mayores en aquellos que recibieron trasplante. Si esto está relacionado al trauma o alguna otra cosa todavía no sabemos.
¿Podría decirme si un trasplante de médula ósea siempre cura a los niños de su enfermedad?
No es una garantía que al hacer un trasplante todos los pacientes van a ser curados sobre todo los pacientes con enfermedades malignas como la leucemia. Según el estado de la enfermedad al momento del trasplante va a depender cuál es el resultado del trasplante. Si se presentan en remisión cuando hacemos el trasplante sus posibilidades de curación son más altas que si se presentan con una recaída o con enfermedad residual mínima. Entonces es muy importante saber cuál es el estado de la enfermedad al momento del trasplante en el caso de las enfermedades malignas. En el caso de las enfermedades benignas el problema no es ese ya que sabemos que al hacer el trasplante vamos a quitarle su enfermedad y las posibilidades de curación son muy altas. Esto es lo que tratamos de establecer antes de empezar el trasplante en cada uno de los pacientes.
¿Cuánto tiempo esperaría que un niño viva después de un trasplante de médula?
Heste momento el primer trasplante que se realizó en niños fue en el año 1968 y yo personalmente tengo pacientes que han sobrevivido ahora 40 años. Así es que hay una muy buena posibilidad de curar a los pacientes.
Los trasplantes ¿se hacen en cualquier hospital o debe de ser en algún hospital especializado?
Los trasplantes se han hecho en muchos hospitales. Yo pienso que los trasplantes se deben de hacer en centros hospitalarios, hospitales que tienen la experiencia, que tienen la infraestructura para hacer esos trasplantes. Sin embargo, a pesar de que hay centros especializados en trasplantes, hay algunos mejores que otros o que se especializan en ciertas cosas mejor que otros y uno debe de buscar y hacer su tarea antes de empezar a buscar qué centro va a ser el mejor para hacer el trasplante. Yo quiero hacérselo en el mejor lugar posible donde mi hijo tenga la mejor posibilidad de ser curado, sin embargo uno de los aspectos más importantes es que el centro de trasplante no esté muy lejos de mi casa ya que puedo deshacer mi familia para hacer un trasplante que puede ser hecho localmente sin mayor problemas.
¿Cuál sería una buena fuente de información sobre el trasplante de médula ósea?
Uno de los lugares que les recomiendo con mayor certeza para obtener esta información es BMT InfoNet que es un lugar serio el cual nosotros como médicos hemos recomendado para que obtengan su información, pero deben preguntarle a su médico.
Gracias Dr. Kletzel, su información nos fue de mucha utilidad.
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